PISA – Si chiama CARtoALL lo studio multicentrico finanziato da AIFA in cui l’Università di Pisa, l’Azienda ospedaliero-universitaria pisana (UNIPI/AOUP), l’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola (FC) e l’Università di Bologna (UNIBO) collaboreranno per sviluppare la prima terapia CAR-T italiana per la cura della leucemia linfoblastica acuta T e dei linfomi periferici a cellule T recidivati o refrattari. In entrambi i casi si parla di tumori rari del sangue e del sistema linfatico altamente aggressivi dovuti alla crescita anomala e incontrollata dei linfociti T, i globuli bianchi deputati alla difesa immunitaria.
Il finanziamento di AIFA è avvenuto nell’ambito del Bando 2025 per le malattie rare e permetterà di sviluppare il progetto CARtoALL (AIFA2025-000314), intitolato “CAR-T-One: a novel TRBC1-directed chimeric antigen receptor against T Acute Lymphoblastic Leukemia and Peripheral T cell Lymphoma” per individuare una nuova terapia cellulare CAR-T specificamente progettata per queste due patologie, per le quali le opzioni terapeutiche sono ancora estremamente limitate. Nei pazienti che ricontraggono la malattia dopo le terapie convenzionali o il trapianto allogenico, la prognosi rimane infatti particolarmente sfavorevole.
Il progetto è coordinato da Sara Galimberti, professoressa ordinaria di Ematologia all’Università di Pisa nonché direttrice dell’Unità operativa di Ematologia dell’AOUP e sarà svolto in collaborazione con Giovanni Martinelli, professore associato di Ematologia all’Università di Bologna e responsabile per UNIBO e Massimiliano Mazza, responsabile per l’IRCCS IRST “Dino Amadori” di Meldola e docente a contratto all’Università di Urbino. Un team che si avvale di competenze di eccellenza nel campo dell’ematologia, della terapia cellulare e della ricerca traslazionale.
Lo studio nasce da anni di ricerca preclinica condotta dal gruppo “Adoptive CAR T cell platform” coordinato da Massimiliano Mazza, da Anna De Lucia e Fabio Nicolini all’IRST di Meldola, dove è stata sviluppata un’innovativa CAR-T diretta contro il bersaglio denominato TRBC1, una proteina presente sulle cellule tumorali nel 40% delle neoplasie T. Questa strategia permette di colpire le cellule maligne preservando una parte significativa del normale sistema immunitario, superando uno dei principali ostacoli che finora hanno limitato lo sviluppo delle CAR-T nelle neoplasie a cellule T.
“I risultati ottenuti nei modelli sperimentali in vitro ed in vivo sono estremamente promettenti: – dichiara Massimiliano Mazza – CAR-T-One ha dimostrato una potente attività antitumorale, inducendo remissioni complete e durature e mostrando un profilo di sicurezza favorevole, elementi che hanno posto le basi per il passaggio alla sperimentazione clinica”.
Il finanziamento consentirà di completare la validazione del prodotto cellulare, predisporre il dossier regolatorio e avviare uno studio clinico di fase 1 che coinvolgerà pazienti in carico a Pisa, con la produzione delle cellule CAR-T nella Cell Factory dell’IRST di Meldola.
“Questo finanziamento rappresenta un riconoscimento importante per il lavoro svolto negli ultimi anni e dimostra come la collaborazione tra ricerca di base, ricerca traslazionale e attività clinica possa generare innovazione concreta per i pazienti con malattie rare – aggiunge Sara Galimberti -; l’obiettivo è offrire una nuova possibilità terapeutica a pazienti che oggi dispongono di opzioni molto limitate, sviluppando una CAR-T interamente accademica prodotta nell’ambito del Servizio sanitario nazionale”.
Per Antonino Musolino, direttore scientifico f.f. dell’IRCCS-IRST Dino Amadori e professore associato di Oncologia medica all’Università di Bologna, “CARtoALL rappresenta un investimento strategico per il sistema sanitario italiano: offrirà infatti nuove prospettive terapeutiche ai pazienti e rafforzerà le competenze nazionali nello sviluppo di CAR-T accademiche. Il progetto nasce dal lavoro multidisciplinare dei ricercatori preclinici dell’IRST coordinati da Massimiliano Mazza, e sarà realizzato con il contributo dei responsabili clinici Gerardo Musuraca e Laura Ridolfi, e di Massimiliano Petrini, coordinatore dell’Immuno-Gene Therapy Factory, dove saranno prodotte le cellule CAR-T».
“Il progetto – spiega Giovanni Martinelli (DIMEC Università di Bologna) – si svilupperà nell’arco di quattro anni e coinvolgerà un team multidisciplinare composto da ematologi, immunologi, biologi molecolari, esperti di terapia cellulare, farmacologi e ricercatori clinici, con l’obiettivo di trasformare una promettente scoperta scientifica in una concreta opportunità terapeutica per pazienti affetti da tumori ematologici rari”.
“E’ una notizia estremamente importante il finanziamento da parte di AIFA per uno studio sulle CAR-T – conclude la direttrice generale dell’Azienda ospedaliero-universitaria pisana Katia Belvedere – perché condurre sperimentazioni su questi ambiti terapeutici significa percorrere le più innovative frontiere nella lotta ai tumori. Finanziarle equivale a tributare un importante riconoscimento alla ricerca italiana nel settore delle terapie avanzate. Inoltre, ci riempie di orgoglio che i partners di questo studio multicentrico siano tutte istituzioni prestigiose di ricerca e di assistenza integrata con la ricerca, perché è imprescindibile il connubio fra ricerca di base e ricerca clinica traslazionale, al fine di riportare al letto del paziente gli esiti di queste importanti scoperte. Quindi ben vengano queste sinergie della nostra Azienda ospedaliero-universitaria con altri atenei italiani e istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, perché alle cure mediche di elevata specializzazione si sommano le competenze della ricerca scientifica e biomedica più avanzate del nostro Paese”
Last modified: Agosto 13, 2026
